小儿阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗与预后

小儿阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗旨在控制溶血、预防并发症，并改善生活质量。

治疗方法

1. 补体抑制剂：如依库珠单抗，可有效阻断补体激活，减少溶血。

2. 输血支持：对于严重贫血患者，需输注洗涤红细胞。

3. 抗凝治疗：对于有血栓形成风险的患者，需使用抗凝药物。

4. 骨髓移植：对于年轻且病情严重的患者，可考虑骨髓移植。

预后

• 补体抑制剂的应用：显著改善了患者的预后，减少了溶血和血栓事件。

• 骨髓移植：对于适合的患者，骨髓移植可提供治愈机会，但存在一定风险。

• 长期随访：患者需定期随访，监测溶血、血栓及肾功能等。

生活质量

• 通过规范治疗，大多数患者的生活质量可接近正常。

• 需避免感染、劳累等诱发因素。